Neuroblastome : un vaccin à ARNm réduit de 70 % la croissance des tumeurs chez la souris.

En France, environ 2 300 enfants et adolescents reçoivent chaque année un diagnostic de cancer, selon l'Institut national du cancer. Parmi ces maladies, le neuroblastome occupe une place particulière. Cette tumeur rare, qui touche 130 à 150 enfants par an, compte parmi les plus difficiles à traiter sous sa forme dite à haut risque, surtout quand elle récidive et développe une résistance aux traitements disponibles.

C'est contre cette tumeur qu'une équipe irlandaise a conçu un vaccin expérimental à ARNm. Ses travaux sont parus dans la revue Molecular Therapy Oncology.

Entraîner l'immunité plutôt que la bloquer
Ce vaccin ne protège pas d'un virus. Comme les vaccins thérapeutiques en développement en oncologie, il cherche à entraîner le système immunitaire pour qu'il identifie et détruise les cellules cancéreuses. Les chercheurs ont encapsulé des instructions génétiques dans de minuscules nanoparticules peptidiques auto-assemblées. Ces instructions conduisent l'organisme à produire une protéine appelée glypicane-2, ou GPC2, afin que les cellules immunitaires apprennent à la reconnaître.

Une cible choisie avec précision
Le choix de GPC2 repose sur des travaux publiés en 2017 dans Cancer Cell. Cette protéine est fortement exprimée par les cellules du neuroblastome à haut risque, alors qu'elle est très peu présente dans les tissus sains après la naissance. Cette différence en fait une cible intéressante pour des traitements spécifiques, avec l'objectif d'épargner les cellules normales. La Dre Olga Piskareva, qui a participé à l'étude, décrit la souplesse de cette technologie : « La technologie des vaccins à ARNm est comparable à des briques LEGO. En combinant différentes briques, nous pouvons adapter le vaccin aux besoins individuels avec une grande précision. »

Des résultats à interpréter avec prudence
Chez des modèles animaux, le vaccin a nettement ralenti la maladie. La progression des tumeurs a été retardée de 10 à 11 jours, et leur taille réduite d'environ 70 % par rapport aux groupes témoins. Ces chiffres restent préliminaires. Ils ont été obtenus chez la souris, pas chez l'enfant, et aucun essai clinique n'a encore débuté. Des études complémentaires seront nécessaires avant d'envisager des tests chez l'être humain.

Ce que la suite pourrait donner
Si ces résultats se confirment, cette approche pourrait enrichir l'arsenal des immunothérapies contre les cancers pédiatriques les plus agressifs. Les chercheurs soulignent que GPC2 est aussi exprimée dans d'autres types de tumeurs. La plateforme pourrait donc être adaptée à d'autres cancers. Pour les familles concernées, ces travaux décrivent une direction de recherche, pas un traitement disponible. Le suivi médical et les protocoles existants restent aujourd'hui la référence. Sources : Futura Sciences, Molecular Therapy Oncology, Institut national du cancer.