Un essai clinique mené par Roswell Park ouvre la voie à l’approbation de la FDA pour un médicament ciblé contre une leucémie agressive.

Un essai clinique international, co-dirigé par le Roswell Park Comprehensive Cancer Center, a permis l’approbation de la FDA pour le ziftomenib, un médicament ciblé contre la leucémie myéloïde aiguë (LMA) résistante. Ce traitement, qui bloque l’interaction entre la protéine ménine et les protéines KMT2A, a montré une réponse complète chez 35 % des patients porteurs de la mutation NPM1, une forme particulièrement agressive de la maladie.

Le ziftomenib représente une avancée majeure pour les patients en échec thérapeutique, offrant une option orale et ciblée là où les traitements standards échouent. La FDA a accordé une désignation de thérapie révolutionnaire à ce médicament, accélérant son développement et son accès aux patients.

Cette nouvelle classe de thérapies ciblées ouvre des perspectives pour d’autres cancers résistants, tout en soulignant l’importance des essais cliniques pour offrir des solutions innovantes. Un espoir concret pour les milliers de patients concernés par des leucémies difficiles à traiter.